كشفت دراسة طبية حديثة نُشرت في مجلة نيو إنجلاند للطب عن نتائج واعدة لعلاج تجريبي مبتكر يحمل الرمز (CTX310)، والذي أظهر قدرة فائقة على خفض مستويات الكوليسترول الضار في الدم عبر جرعة وريدية واحدة فقط.

آلية العمل: إعادة برمجة جينية

يعتمد العقار الجديد على تقنية التعديل الجيني لاستهداف جين محدد في خلايا الكبد مسؤول عن إنتاج بروتين يُعرف بـ (ANGPTL3)، وهو البروتين الذي يلعب دوراً محورياً في تنظيم مستويات الدهون في الدم. من خلال تقليل إنتاج هذا البروتين، يحاكي العلاج طفرة جينية طبيعية تجعل أصحابها أقل عرضة لأمراض القلب والأوعية الدموية.

نتائج التجربة السريرية

شملت المرحلة الأولى من التجربة 15 مشاركاً يعانون من اضطرابات حادة في مستويات الكوليسترول والدهون الثلاثية. وقد أظهرت النتائج المسجلة لدى المجموعة التي تلقت الجرعة الأعلى استجابة استثنائية، تمثلت في:

• انخفاض مستويات بروتين (ANGPTL3) بنسبة 78.6% في المتوسط.
• تراجع الكوليسترول الضار (LDL) بنسبة 52.5%.
• انخفاض الدهون الثلاثية بنسبة 47.8%.

مستقبل العلاجات القلبية

تكمن الأهمية الاستراتيجية لهذا العلاج في كونه يتجاوز الحاجة إلى الالتزام اليومي بالأدوية التقليدية مثل الستاتينات. فبفضل تقنية التعديل الجيني، يُتوقع أن يمتد تأثير (CTX310) لفترات طويلة، مما يقلل من مخاطر تراكم الترسبات في الشرايين التي تؤدي إلى النوبات القلبية والسكتات الدماغية.

السلامة والخطوات القادمة

أكد الباحثون أن النتائج الأولية مشجعة، حيث لم تُسجل آثار جانبية خطيرة بين المشاركين (مع استبعاد وفاة واحدة لأسباب غير مرتبطة بالعلاج). ومع ذلك، يشدد العلماء على أن الدراسة لا تزال في مراحلها الأولى، وتتطلب تجارب سريرية أوسع نطاقاً وعلى فترات زمنية أطول لضمان الفعالية والأمان على المدى البعيد. وتجري حالياً المرحلة (ب) من التجربة لتقييم العلاج لدى مجموعات مرضية أكثر تحديداً.